Inspirerad av verkliga händelser.
Födelsedagsbarnet
Hallå där.
Dig är jag glad att se.
Tar du den här, Kathy?
Tack.
Jag ska sälja medicinen
och ungarna tar den bara om den smakar tuggummi.
- Mr Crowley, ni är sen... - Tack, hej då.
"Alla gick bara förbi.
'Varför köper ingen vår tidning? ' Undrade SvampBob högt.
"'De hatar nog klippor' sa Patrick."
- John! Ge mig min docka! - Hon är min nu!
- Vänta lite... - Ge mig henne!
Kom ihåg var vi är.
Nu ger du mig Fiona!
Hjälp, mamma!
- Hjälp! Hon försöker döda mig! - Nu tar jag dig!
- Du kommer inte undan! - Mamma, hjälp!
Ge mig dockan.
- Mamma, hon försöker döda mig! - Megan Kathryn Crowley.
Dödar du din bror får du inget kalas.
Varför inte? Han stal Fiona.
Nej, jag kidnappade henne och vill ha pengar för henne.
Frige fången.
Byt om nu.
Vi måste få ut produkten snabbt.
Jag väntar bara på juristerna.
Jäklar!
Jag missade tåget. Jag ringer dig senare...
När måste du ha den?
Jag ska visa den för chefen nästa vecka.
John, vi lastar bilen nu. Skynda dig!
- Kan vi åka nu, Kate? - Jag heter Jane.
- Kate var i går, mamma. - Förlåt.
De skickar hit sköterskor
så man kan tro att ni har nummer i stället för namn.
John.
In i bilen nu.
John.
- Ska du ha med dig brädan? - Ja.
- Måste du det? - Ja.
Jag måste ta en taxi.
Kom hit. Hallå...?
- Pappa möter oss där, va? - Absolut.
Han har säkert allt under kontroll.
Taxi!
Behöver du hjälp?
Förlåt, jag har lite bråttom.
Nu.
Kom igen, kom igen, kom igen...
Ja!
Han lovade att vara här nu.
Han är på väg, gumman.
Hej!
Ge henne en puss. Nu!
Grattis på födelsedan. Jag är här nu.
Önska dig något, Megan.
Vem vill ha tårta?
Jag!
Ställ er i kö, annars blir det ingen.
- Hur många är det? - Jag först!
Jag är ju störst.
Säg, vart ska Fiona åka?
Godislandet?
Jag är åtta nu och ingen bebis längre.
Hon ska till Antarktis och titta på pingvinerna.
Ska hon? Det är långt dit.
Varför åker hon inte till djurparken i Portland?
De har massor med pingviner.
- Vet du inte vad äventyr är? - Jo...
Det kommer att ta flera år.
Ska hon inte ha en resväska?
Det behöver man inte på äventyr.
Om jag åkte ut på äventyr,
skulle då jag ta en resväska.
- Det är för att du är affärsman. - Ja, det är jag.
Och du är åtta år. Grattis. Jag älskar dig.
Och jag älskar dig, pappa.
- God natt. Vi ses i morgon. - God natt.
Natti, natti.
Sov gott.
God natt, pappa.
POMPES SJUKDOM
Forskningsnytt
Pompe form av muskeldystrofi
kan leva i upp till nio år
tilltagande muskelsvaghet
Teori om behandling av Pompes av dr Robert Stonehill
Professor Stonehill i ny forskning om enzymer
Viktiga pompe-forskare
Har inte ringt tillbaka Ring sent
- Hallå? - Hallå? Dr Stonehill?
- Är ni där? Hallå? - Ja.
John Crowley. Jag vet inte om ni fått mina meddelanden.
Vem?
Herregud!
Jag vill tala med er. Många forskare säger...
...få tala med er om det går bra.
Har ni tid nu?
Dr Stonehill? Hallå?
- Skithög. - "Skithög"?
Vi ökar behandlingen i dag.
- Vad är det? - Bara en förkylning. Hon är väldigt täppt.
- Har du ringt läkaren? - Jag lämnade ett meddelande.
Gumman? Jag åker till jobbet, okej?
Krya på dig.
Hej då.
Marknadsföringen till läkare går bra.
Men mot patienterna måste vi bli bättre.
Mr Crowley?
Aileen ringde. Hon måste prata med er.
Tack. Jag ska bara...
Vi är på sjukhuset. De vill behålla henne här.
- Mår hon bra? - Ha mobilen på.
- Kan jag göra nåt? - Jag ringer sen.
Jag måste gå tillbaka nu, jag ringer när jag vet mer.
Hej då.
Ursäkta mig.
Min dotter, Megan Crowley, är intagen för observation.
Ja, hon flyttas till intensiven nu.
- Var? - Den vägen.
- Aileen. - John.
Har hon berättat om Fionas resa i sin fjärrstyrda bil?
Ja. Just det, gumman.
För att titta på pingvinerna.
Hon kanske skickar ett vykort...
Det finns mycket att se på vägen...
...som isberg och en isbjörn, kanske.
Eller sälar?
Som ni vet försvagas musklerna i kroppen hos pompe-patienter,
så problem med andningen är en oundviklig följd av sjukdomen.
Mr Crowley, mrs Crowley,
Megan svarar inte bra på behandlingen.
Vi har gjort allt vi kan, men hon...
Vi kan inte göra något mer. Jag beklagar.
Som ni vet har hon ju redan levt längre än vad som är vanligt bland pompe-barn.
Det är ju inte bara hennes lungor.
Hjärtat, levern, dessa organ är också påverkade
och har blivit förstorade.
Jag önskar att vi hade en medicin mot pompe, men det finns ingen.
Jag beklagar verkligen.
Kanske...
Ni kanske kan finna lite tröst i att Megan inte behöver plågas mer.
Ni kanske kan se det som en välsignelse.
- Megan? - Hjälp!
Hör du mig, gumman?
Hjälp oss, snälla!
- Megan Crowley, rum 321! - Akutlarm!
- Gumman. Mamma är här. - Sök dr Heder.
Stillestånd!
Hör du mig?
Påbörjar kompressioner.
- Skynda er. - Håll ut, Megan.
- Aileen? - Ge oss plats.
Släpp fram oss.
Snälla mrs Crowley...
Låt oss hjälpa henne!
Megan!
Adrenalin, 0,1 mg per kilo.
Fortfarande ingen puls.
Glöm vikten, ge henne det!
0,1 adrenalin.
Kom igen, Megs.
- Ge adrenalinet lite tid. - Hon svarar inte.
- Ladda defibrillatorn. - Laddar.
Er dotter är en riktig kämpe.
- Hon klarar sig. - Gode Gud.
Hon är ju helt klart en mycket sjuk flicka,
men hennes värden har förbättrats och jag är försiktigt optimistisk.
Så vi klarade oss från välsignelsen...
- Mrs Crowley. De här är till Megan. - Tack så mycket.
John?
Vi väntar.
Tänker du berätta om lanseringen?
Mår du bra?
Jag måste gå.
John.
- Vart ska du? - Nebraska.
Det är en herre här som söker er.
Gör det bekvämt för dig...
Oj, då.
- Hallå...! - Där är dr Stonehill. Han gick precis.
Tack.
Dr Stonehill!
Dr Stonehill?
- Ja? - Jag är John Crowley.
- Okej... - Har ni inte fått mina meddelanden?
Vilka då?
Jag har lämnat tre, fyra stycken,
och ni la på luren i förrgår.
Va!? Det gjorde jag inte.
Två av mina barn har Pompes sjukdom.
Herregud.
Jag beklagar.
En hemsk sjukdom,
men du skulle inte ha åkt ända hit utan att tala med mig.
Jag forskar. Jag träffar inte patienter.
Det är er forskning som intresserar mig.
Jag har läst allt om Pompes sjukdom -
- och alla säger att er forskning är den mest lovande.
Kom till saken. Vad vill du?
Vi förlorade nästan vår dotter förra veckan.
Berätta om er forskning.
Era barn har en ärftlig sjukdom.
De saknar ett enzym
som bryter ner en viss typ av socker, glykogen.
Pompe-patienternas enzym är defekt.
Så sockret ansamlas i muskelcellerna -
- i synnerhet i hjärtat, skelettmuskulaturen, diafragman...
Det är därför de får svårt att andas.
- Det känner jag till. - Alla tillverkar ett enzym,
men deras enzym kan du ge hur mycket som helst av...
...utan att det gör någon nytta, för det tar sig inte in i cellerna.
Hänger du med?
Ja, så om man...
Avbryt inte.
Jag gör en annan version av enzymet.
Mitt enzym har en biologisk markör, mannos-6-fosfat.
Jag är den enda som klonat genen för fosfotransferas.
Jag är den enda som klonat genen för enzymet UCE.
Så jag kan få mer mannos-6-fosfat på det lysosomala proteinet
och få in en större mängd verksamt enzym
i cellerna.
Därför skriver folk om det jag gör
och mitt namn syns överallt.
Jag får in mer enzym i cellerna.
Vad är det, Sal? Hänger du inte med i glykobiologin?
Jag trodde att "doktorn" var på skoj.
Han är ett geni, med en stor upptäckt.
Oj! Vem kunde tro det?
Det är bara en teori, ingen behandling.
Jag är bara en akademiker.
- Vet du hur små anslag jag får? - Nej.
Universitetet betalar sin football-tränare
mer per år än jag får totalt.
Ingen bryr sig om det här.
Jag får avslag på hälften av mina ansökningar.
Jag har inte pengarna som krävs för att ta fram ett fungerande läkemedel.
Hur gamla är dina barn?
Sex och åtta.
Gör dig själv en tjänst. Åk hem och var med dina barn.
Medan de fortfarande är i livet.
- Hur mycket? - Hur mycket vad då?
Hur mycket pengar skulle ni behöva?
För att framställa er version av läkemedlet?
En halv miljon dollar bara för laboratoriearbetet.
- Det är därför ni behöver mig. - Varför då?
Jag har grundat Pompe-stiftelsen för barn.
Jag har jobbat med det här i tio år.
Jag har aldrig hört talas om den.
Den är relativt ny. Den är i uppbyggnadsfasen.
- Hur snart behöver ni ett anslag? - Nu vore bra.
Alla pengar är inte på plats än, men de kommer. Snart.
Det är en spännande tid.
- Tack. - Tack själv. Ha en bra dag.
Hej...
Är allt bra?
- Fick du mina meddelanden? - Dina meddelanden?
Du lämnar plötsligt ett möte
och åker till Nebraska utan att tala med mig.
Och du tror att meddelanden räcker?
Förlåt.
Jag vill också hitta en mirakelkur.
Men hur kan du riskera ditt jobb?
Hur ska vi kunna
betala 40000 i månaden för sjukvård utan din försäkring?
Det är ingen risk.
Inte?
Pete ringde två gånger i går för att höra om du mådde bra.
Mentalt, alltså.
Jag ringer och lugnar honom.
Gör det...
Förlåt.
Något brast inom mig.
Kvällen på sjukhuset, när vi trodde att vi skulle förlora henne...
...bad jag att om det var dags för henne...
...att det skulle gå fort så hon slapp lida.
Men det blev morgon och hon hade klarat sig.
Hennes blick...
...så beslutsam... så trotsig.
Hennes kämpaglöd...
Var han värd det? Stonehill?
Han är excentrisk, men har kommit mycket långt.
- Han är den vi ska satsa pengar på. - Om vi hade några.
Jag lovade att samla in pengar.
Han ska på konferens här nästa månad
och då har jag lovat honom en check.
- Hur mycket? - Femhundra...
...tusen.
Femhundra eller tusen?
500000.
Nästa månad.
- Har du tappat förståndet totalt? - Det verkar så.
Den första tillställningen är den 23:e -
- och vi vill gärna att ni kommer.
- Är du redo för rättstavningsprovet? - Absolut.
Jag heter John Crowley och bor i Oregon.
Jag fick ert namn från pompe-föreningen i Atlanta.
Jag saknade dig på klassträffen -
- för du var ju en av mina favoriter i gymnasiet.
Hur som helst... John och jag har bildat en stiftelse.
- Pappa? - Du vet vad jag menar.
Fixa det.
- Pappa! - Jag pratar i telefon.
- Säg vad han sa. - Pappa!
Jag får ringa dig senare. Hej då.
- Vad är det? - Jag sålde brädan.
Är det tillräckligt för att ge till Megans och Patricks stiftelse?
Ja, det är mer än tillräckligt.
Är du John?
- Marcus Temple, du ringde mig... - Ja, visst. Härligt att träffas.
Ända från Atlanta.
Det här är till er stiftelse från min släkt, mina vänner och min församling.
Jisses.
Tack så hemskt mycket!
- Hej, dr Stonehill. Jag är Megan. - Hej, Megan. Jag är dr Stonehill.
Det var därför jag sa: "Hej, dr Stonehill."
- Tänker du komma in eller inte? - Visst, tack.
Var är mamma och pappa?
De kommer.
Patricks ventilator slog larm.
Hans larmar till och med oftare än min.
Så, hur har du det? Är du gift?
Har du en fru?
Före detta, två stycken.
- Har du? Varför då? - För att jag är så lätt att leva med...
- Fler frågor? - Nej. Nu är det din tur.
Du undrar nog vilken klass jag går i.
- Ja. - I trean.
Jag gillar tevespel och pingviner. Och du?
- Jag har gått ut skolan... - Nej, vad gillar du?
Jag jobbar mest.
Ibland fiskar jag lite, men...
Vilket är ditt favoritämne?
Gymnastik, särskilt sprinterlopp.
Sprinterlopp?
- Vill du se? - Visst.
Kom!
- Har han kommit? - Jag vet inte.
Jag vinner!
Kom igen, slöfock!
Ja, jag vann!
Ha, ha, jag vann!
Jag sa ju det.
Hej.
Dr Stonehill har två före detta fruar.
Megan har visst redan presenterat sig.
- Hur är det? - Bra, tack.
Det här är Aileen, min fru.
Och John junior.
Och här är Patrick.
Jag tycker att vi går in.
Ja, kom in.
Megan. Vi ses där inne.
God natt, Patrick.
God natt, SvampBob.
- Säg god natt till dr Stonehill. - Pussa SvampBob?
- God natt. - God natt, gubben.
God natt.
Jag säger det inte igen. Det är sovdags.
Det är till honom.
- Till mig? - För att få tur, när du fiskar.
Åh, tack.
Tycker du om den?
En glad prick, med stor personlighet.
- Det är en plastleksak. - Jag vet.
Här dansar pappor och döttrar.
Du skulle se Megans rullstols-dans!
- Ät pajen medan den är varm. - Den luktar jättegott.
Det här var sanslöst.
Vi åkte till en ranch, Bob. Får jag säga Bob?
Har du en halv miljon får du säga vad du vill.
Okej, Bob.
Det här är första inbetalningen på den halva miljonen.
Det är faktiskt mer än jag trodde.
Dr Stonehill, jag lovar att...
- Jag vet. - Får vi bara tid, så...
Jag vet, jag vet.
Man kan ta reda på mycket om en person på nätet.
Se att en arbetarkille från New Jersey -
- tog sig igenom Harvard Business School
och kämpade sig upp på Bristol-Myers.
Men vad Google inte säger
är att den här rädda, desperata, hala jäkeln...
- Vänta lite... - Avbryt inte.
...gör och säger vad som helst för att lyckas.
Därför ska vi jobba ihop, "Jersey".
Ursäkta?
Jag är trött på att tigga smulor från universitet
och skänka bort patenten.
De värdesätter inte mitt arbete. Det gör du.
Så jag tänker starta eget.
Vilken affärssnubbe som helst
kan nog få in pengar och driva bolaget.
Men vem kan vara mer motiverad än en pappa som slåss för sina barn?
Så det här är...
Det sämsta erbjudande du kan få.
Du får mindre pengar, längre arbetstid, hemska villkor -
- och får vi ihop pengarna måste du flytta till Nebraska.
Och med rätt affärsplan -
- kan jag också lova dig ett fungerande enzym mot Pompes sjukdom.
Jag kan inte bota dina barn. De kommer alltid att sitta i rullstol.
Men jag tror att jag kan rädda deras liv.
Utsökt paj.
Okej. Så vi är överens att vi inte kan tvinga barnen att flytta.
Tänk om Stonehill misslyckas?
Eller om han lyckas för sent för att hjälpa Megs och Patrick?
- Hur blir det då? - Jag vet...
Om de ska dö vill man ju vara med dem.
Den där dagen när du flög till Nebraska -
- när du bara stack från jobbet och...
Gud, jag trodde att du blivit tokig. Du skrämde mig.
Men när vi kavlade upp ärmarna -
- började samla in pengar och träffade andra pompe-familjer...
...så kändes det som...
Ska vi bara acceptera ödet -
- och göra som alla välmenande läkare säger...
...och vänta på det värsta? Eller ska vi slåss?
Jag tror att du begår ett misstag. Det gör jag verkligen.
Även om du vore trovärdig som vd, vilket du inte är -
- så är oddsen förskräckliga, nio av tio biotekniska företag går åt pipan.
Vad händer då med dina barn, när pappa är ruinerad -
- utan jobb och utan sjukförsäkring?
Men om du stannar på Bristol
kommer du att bli vice vd i höst -
- med 40 procent högre lön.
John...
Din familj kommer att behöva de pengarna, eller hur?
Du har rätt - det är vansinne.
Jag jagar en dröm.
Men jag kan inte bara...
...vänta på att mina barn ska dö.
Det kan jag inte.
Nu är du framme.
Kom in, det är öppet.
Hej, Bob.
Hur är det?
- Var det svårt att hitta hit? - Inte alls.
Min före detta. Hon älskade katter.
Så, vad ska vi...
Vad ska vi göra? Vi kan väl lägga upp en strategi -
- inför mötet med Renzler nästa vecka?
Vi behöver inte visa dem någonting.
Mötet är en formalitet.
George Renzler och jag läste medicin ihop.
Han har sagt i åratal att han ska ge mig ett startkapital -
- om jag någonsin tar det stora steget och startar eget.
Det är bra. Men ändå,
om vi ska sälja vår idé borde vi ha något att ta på.
De där killarna förstår mig. De är riktiga forskare.
De tänker inte bara på pengar som många andra.
Okej. Men vi kan väl gå igenom det hela -
- och skriva ner några punkter.
Berätta, så gör jag en affärsplan.
Vi måste ha en strategi i grova drag. De är riskkapitalister.
Är det där grovt nog?
Renzler är livsviktiga för oss. Utan dem tror inga andra
- investerare på oss. - Det är ditt jobb.
Sätt ihop nåt affärsmässigt till i morgon.
- Jag ska fiska. - Det här är obegripligt!
Bäst du sätter fart då.
Vi ses.
Marknadspotentialen för ett särläkemedel är ju gränslös.
I skolan hade du fått högsta betyget -
- för alla dessa fina tabeller och diagram.
Men skolan är slut.
De flesta av oss är forskare, vi vill se forskningen.
Bob. Övertyga oss.
Gärna, George.
...fosfotransferaset och det andra UCE-enzymet...
Utmaningen här är att trappa upp processen -
- och få fram kilovis med HPGAA.
Frågan är om det är kostnadseffektivt -
- att lägga ut det arbetet eller om vi ska göra det själva.
Vi kommer hur som helst att behöva en investering på runt tio miljoner dollar.
Det är mycket information på kort tid.
Har någon några frågor?
- Helt otroligt... - Tack.
Han ligger ljusår före de andra.
Då kan väl dina ekonomer sätta sig med John
- och dra upp riktlinjerna. - Det låter bra.
Fast du måste förklara en del av de triviala grejerna, Bob.
Det rent praktiska.
Va?
Du är en lysande teoretiker,
men har väl aldrig fått ut en medicin på marknaden?
Nej, det har jag inte.
Jag menar till exempel, varifrån får du fosfotransferaset?
Ur mjölkproducerande kojuver.
Jaha. Och var får du juvren ifrån?
Kreatursinhägnader.
- Den biten är enkel. - Inte riktigt.
- Du kan inte ge människor koprotein. - Det vet jag.
Koversionen av enzymet ska visa att konceptet håller.
Jag klonar det mänskliga enzymet när det ska testas.
- Och UCE-enzymet? - Vad då?
Hur får du fram
- en exakt... - Jag gör det i T-293,
från mänskliga njurceller.
- Herregud. Nej. - "Herregud. Nej"?
Det går myndigheterna aldrig med på.
Vänta lite.
Vi byter förstås cellinjen före de kliniska testerna.
Den processen måste du ha helt klar innan...
Vad sägs om en kopp kaffe?
Vad menar ni? - Jag vill inte ha kaffe!
Kan du bara säga hur du ska ta fram
de tre enzymerna i enlighet med bestämmelserna...
Jag tänker inte förklara varenda liten detalj!
Och jag är inte här för att bli utfrågad som en förstaårselev!
- Det här är ju löjligt. - Bob.
Rena larvet.
Bob.
Om du inte kan svara, så säger du att du jobbar på det.
Man stormar inte ut som en bortskämd barnunge.
- Nu går vi in igen. - Nej.
Det här är affärer. Det är inget personligt.
Det där var personligt.
Så Stonehill sabbade mötet helt.
Han förstörde min plan direkt.
Så han är oförutsägbar, men tror du på hans forskning?
Om jag inte lyckas skaffa tio miljoner, älskling -
- så spelar hans forskning ingen roll alls.
Vad är det med hans arm?
Hur är det, gubben?
- Mår du bra? - Jag kan inte kasta dem.
- När hände det här? - Jag vet inte.
- Hjälp honom, pappa. - Vilken bra idé.
Okej. Beredd?
- Ett, två... - Ner i vattnet.
Det var bra. Men bättre kan vi.
En gång till. Vi gör en liten kula...
Kom, ankan...
En gång till.
Beredd? Ett, två, tre.
Ge mig en bit till.
Jag kan kasta dem.
Om du skrattar, så kastar jag.
Bra, ankan delade med sig.
- Såg du? - Ja.
John?
- Vi har ont om tid. - Jag vet.
Han är inte stark nog att kasta en brödbit till en anka.
- Det skrämmer livet ur mig. - Samma här.
John... Vad gör du?
Ger Renzler ett erbjudande han inte kan motstå.
Ursäkta. God morgon. Dr Renzler?
Dr Renzler?
God morgon.
- John Crowley. - Crowley?
Vad gör du här?
Er sekreterare sa att ni ska till Frankrike
- i en månad.
Och jag har ett förslag åt er.
Vi har bråttom till planet...
Det tar bara en sekund att titta på det.
Jag läser det i bilen.
Tack.
- Känner Stonehill till det här? - Naturligtvis.
Och han är med på de här villkoren?
Jag behöver bara er namnteckning.
Hallå?
Bob!
Bob.
Bob!
Här.
Bob.
Bob!
Hej. Bob.
Vad har du gjort?
- Jag har fixat pengarna från Renzler. - Du vad?
Jag vill att du
tänker på en sak innan du läser det där.
Vad fan är det här?
Det bästa avtal vi kan få, som läget är.
Det här är inget avtal, det är en kapitulation, för helv...
Renzler satsar några miljoner nu -
- och får möjlighet att bli delägare sen?
Jag var tvungen att göra något.
Och du lovar honom kliniska tester inom ett år?
Vi kan klara det, Bob.
Vi jobbar hårdare, pressar oss, jobbar dygnet runt.
Det gör jag redan!
Du kan väl sälja mig som labbråtta i stället?
Det var enda sättet att få dem att prata.
Vi klarar oss utan dem!
Utan Renzler har vi ingen chans att få andra investerare.
Bra! Då struntar jag i andra investerare.
Bra!
Fortsätt att fantisera fram strålande idéer som aldrig förverkligas.
Rita fantastiska diagram på väggen som botar sjukdomar i teorin -
- men aldrig hjälper en enda människa.
Var har du gjort? Får jag se.
Det är bara...
Tryck på det.
Papperet är fullt av ditt blod.
Ska jag sätta dit en droppe av mitt också?
Eller räcker det med en namnteckning?
Bob?
Två månader senare
Jag betalar inte mer än 22000 per enhet.
Hej, Bob.
De får mig att känna mig gammal.
Forskare blir förnuftiga och försiktiga med åren.
Unga gillar att ta risker.
Är inte rädda för nya idéer.
Och de är billigare.
Vi tror alla på Bob Stonehills djärva vision, annars vore vi inte här.
Men för att kunna göra kliniska tester inom ett år -
- måste jag be er lova att arbeta hårt och mycket.
Mina damer och herrar - - ställ om klockorna till Priozyme-tid.
- Vad tar det? - Tre, fyra timmar.
Kan du göra det snabbare är det bra.
Jag ska försöka.
Ingen jävla mat i min kyl!
- Vihn. Kolla strömbrytarna. - Okej.
- Strömmen har gått i hela huset. - Sätt igång reservgeneratorn då.
Skaffade ni ingen reservgenerator?!
Vi har tornados här!
Om inte kylningen slås på inom 45 minuter förlorar jag hela cellinjen.
Fyra månaders arbete!
Den var inte med i budgeten!
- Ledsen, den tar inte kortet. - Va?
Jag nådde gränsen när jag köpte senaste utrustningen.
Helvete...
Bara jag får dem så jag kan betala hyran.
Var så god. Tack.
Ja!
Sir...
Tack.
Fiona är i Mexiko nu. Där finns det pyramider.
Hon har mycket kvar att se innan hon kommer till Antarktis.
Hon ska hacka sönder pingvinerna med en yxa.
Och ge köttslamsorna till valrossarna.
Jag förstår.
- Va?
När du väl kommer hem lyssnar du inte.
Megs...
Du har rätt. Förlåt.
Jag har bara varit så upptagen med -
- att få fram specialmedicinen till er.
- Jag vill ha den rosa. - Du vill vad?
Specialmedicinen. Den ska vara rosa.
Okej. Jag kan fråga dr Stonehill.
Mörkrosa, som den här. Inte ljusrosa, det är för småbarn.
Okej.
Dr Renzler, vi har bara funnits i ett halvår -
- och är på god väg mot in vivo-tester.
Jag vet inte. Som ni bränner pengar...
Vi måste ligga före konkurrenterna.
Ni vet att Zymagen har mycket mer resurser än vi.
Så jag borde ha satsat på Zymagen?
Nej, men vi måste hinna före dem.
Eller skrämma dem att köpa upp oss.
Ni skrämmer oss investerare mycket mer än Zymagen.
Ni säljer företaget till Zymagen -
- och når kliniska tester före årets slut -
- annars kliver vi av och tar förlusten. Adjö.
Hallå?
Det ser bra ut.
Men vi måste få bättre klyvning mellan subenheterna.
Vi kanske kan lägga till en furinsajt, som i UCE?
Vi måste prata.
Du är alltid upptagen.
Du vill alltid prata.
Ja, vi kan tillsätta furin och försöka klyva den före reningen.
Vad gör du?
Ger dig en föraning...
...om vad som händer om vi inte håller tidtabellen.
Då släcker våra investerare ljuset.
Forskning tar tid. Förstår de inte?
Jo, de kan läsa tidningen.
De ser att Zymagen testar tre olika pompe-mediciner.
De testar tre för att de inte vet vad de gör.
- Jag behöver bara testa en! - Jag vet. Jag tror dig.
Varför tror du annars jag är här?
Du...
Jag vill att du tar dig an Zymagens forskare direkt.
- Bevisar för dem att ditt enzym är bäst. - Det klarar jag.
Därför har jag talat med dem om
att köpa vårt företag.
Du meddelar det? Du frågar inte?
Kom igen, Bob. Jag tar bara mitt ansvar.
Ingen ska tala om för mig hur mitt labb ska skötas!
Om jag kan få till ett avtal, vilket inte är säkert -
- får du förlåta mig för att jag gör dig rik.
Jag struntar i pengar.
Jag är forskare. Jag bryr mig om viktigare saker än så.
Tala inte om för mig vad som är viktigt.
Tänk efter.
Antingen säljer vi företaget och får enormt mycket mer pengar -
- eller så stänger våra investerare butiken.
Vart ska du?
Jag ska på muggen. Om nu ekonomin tillåter det...
Kan de inte ta en bil som vanligt folk?
Bob, vi måste få till det här.
De kommer att ställa tuffa frågor.
Ta dem inte personligt, okej? Okej?
Resultaten bekräftar vad jag har sagt i flera år:
Att fosforylering är nyckeln till enzymabsorption.
Min teori fungerar för pompe,
och troligtvis för enzymterapier -
- vid andra lysosomala upplagringsdefekter.
- Är det för komplicerat? - För komplicerat?
Antalet möjliga variabler i er metod är ofattbara.
Jag menar, om bara en enda sak blir fel i syntesen -
- om en enda kolhydrat hamnar fel...
Det måste göras korrekt. Som allt annat.
Ni har aldrig fått en medicin godkänd.
Är det inte naivt att tro att ni kan lösa sådana här produktionsutmaningar?
Ni har rätt, jag är teoretiker.
Jag är helt i det blå.
Det är därför vi behöver er.
Om nu inte ert rykte -
- om att vara bra på att lösa sådana här problem är ogrundat.
Snyggt.
- Jag vill fortfarande höra om lönsamheten. - Självklart.
Det här är ju, som ni vet, inte en engångsbehandling
Den måste ges hela livet.
Och de här patienterna -
- kommer att generera inkomster under hela sin livstid...
Men enzymet kommer väl inte att fungera för alla?
Vilken överlevnadsprocent krävs för säker vinst?
Hur stort dödstal kan man acceptera?
Hur stort dödstal?
Jag förstår frågan.
Eftersom vinstmarginalerna för det här särläkemedlet är så otroligt höga så...
Även med en mortalitet på säg 25 procent på fem år pekar allt på...
...att det är en mycket lönsam inkomstkälla vi har framför oss.
Mina herrar, vi är överens.
Dr Robert Stonehill. Jag ska träffa Barry Renee.
En dr Robert Stonehill söker dr Renee.
- Ni måste säkerhetskontrolleras. - Jag ska på toaletten.
- Ni måste kontrolleras först. - Jag ska bara...
- Ni måste ha en bricka. - Herregud.
Kan jag få en sån då så jag kan gå och pinka?
Ja. Han ger er en.
- Hej, Bob. - Hej, John.
Börjar du känna dig som hemma?
Definiera "hemma".
Har du inte löst in den än?
Jag har inte förtjänat den än.
Jag gör det när enzymet är klart.
Ja, vackert är det.
Och stort.
Ungarna älskar det.
"Fånga dagen."
Okej.
Jag måste avsluta det här.
Jag ville bara säga hur glada vi är att ha dig ombord.
Det är en ära.
- Minns du dr Kent Webber? - Visst.
Trevligt att ses igen.
Jag låter er två prata.
- Jag förväntar mig storslagna saker. - Ja, sir.
Jag har några bra idéer om hur vi kan underlätta informationsflödet
mellan de fyra enzymgrupperna.
Lugn. Det är inte så vi brukar göra.
Ursäkta?
De fyra kärngrupperna tävlar i allt väsentligt med varandra.
Det är en entreprenörsmodell som fungerar.
Konkurrens är bra. Men ni har väl någon kanal -
- där de kan tala om vetenskapliga insikter som kan främja utvecklingen av enzymerna?
John. För att spara tid tänker jag gå rakt på sak.
De flesta av våra forskare gillar inte -
- att ha en vice vd för pompe-programmet som inte är forskare.
Och vars objektivitet
kan påverkas av att hans barn har sjukdomen.
Jag säger det för din egen skull.
Erich ville köpa Stonehills idéer -
- men kunde inte göra det utan att få dig med på köpet.
Mitt råd till dig, John, är att ligga lågt.
- Tack för de kloka orden. - Ingen orsak.
Alla era noteringar måste granskas.
Det här är mitt labb. Stick!
Jag försöker bara förklara reglerna.
Du slösar bort min tid.
Vad vill du?
Jag tänkte bara hälsa på. Och säga att jag tror vi missar chansen
att få kontakt med de andra kärngrupperna.
"De andra kärngrupperna"?
Vilket larv!
Jag tar det en annan gång.
Muskelnedbrytningen är ju oroande.
Men det är faktiskt, hos båda barnen,
förstoringen av organen - - levern, och i synnerhet hjärtat,
som är det stora hotet mot deras liv.
Vi håller uppsikt över hjärtats tillväxt.
- Och kontrollerar övriga organ... - Hur lång tid?
- Jag vill inte gärna... - Snälla.
Vi kräver inget exakt svar. Bara att veta ungefär.
Hur lång tid har vi på oss? Hur länge?
Tja...
Får de akut andningssvikt igen, så vet jag inte.
Men annars...
Megan, kanske ett år.
Patrick, mindre än så.
Tack.
Marcus.
- Svara. - Va?
- Telefonen. - Vem är det?
- Hallå? - Är det Marcus?
- Ja. Vad är klockan? - Förlåt. Det är sent.
- Det är John Crowley. - John, hur är det?
Är allt bra?
Jo, du... Jag måste be dig om en tjänst.
God morgon, Gavin.
Är elva-mötet med Henessey bekräftat?
Ja. Och så frukostmötet i kafeterian.
Frukostmötet?
Det kom ett mejl under helgen.
Alla i pompeprojektet blev inbjudna.
- Vem ordnade mötet? - Mr Crowley, tror jag.
Något alla alltid frågar är hur vi kan ha två barn med Pompes sjukdom.
När vi fick reda på att Megan hade pompe...
...väntade jag redan Patrick.
Jag vet inte hur många läkare vi träffade,
men svaret var alltid detsamma:
Det finns ingen medicin mot pompe.
Men tack vare alla er håller det på att förändras.
Vad ni har gett oss, och många andra familjer, är hopp.
Så tack.
Nu hälsar jag familjen Temple välkommen.
De har rest ända från Georgia för att vara med i dag.
Tack, John.
Hej.
Jag heter Marcus.
Och det här är min fru Wendy.
Vår dotter Lauren, vår äldsta dotter -
- ville komma hit i dag och säga hej till er alla.
Hon är lite svag -
- men bad att vi skulle visa er ett foto på henne -
- och säga hur mycket hon tycker om er.
Och här är Megan.
De vackraste flickorna heter Megan.
Megan är fyra månader. Och det syns inte än...
...men hon har också Pompes.
Jag kan inte sätta ord på vad det betyder för oss -
- att ni alla arbetar med en medicin åt våra barn.
Tack.
- Hallå, Kent. - John.
Så, vad tyckte du?
Inom medicinsk forskning, John... är objektivitet viktigast av allt.
Om forskarna blir känslosamma -
- och bara tänker på att hjälpa sjuka får de bråttom.
Det är kontraproduktivt.
Vad som är kontraproduktivt är att ha fyra kärngrupper med forskare -
- som alla jobbar med samma sjukdom, men inte talar med varandra.
De flesta hade aldrig sett ett barn med pompe.
Det är väl inte relevant.
Såg du Erichs reaktion? Vi behöver sådan motivation.
Jag ska be honom göra så att grupperna börjar samarbeta.
Bilda en ledningsgrupp.
Om du vill få Erich att köpa den idén,
så finns det bara ett sätt.
Och vad är det?
Se till att hålla Stonehill utanför.
Under sin korta tid här har han lyckats stöta sig med väldigt många kollegor.
Och gruppen ska ju främja samarbete.
Så bestäm hur gärna du vill ha din ledningsgrupp -
- och gör vad du måste.
Nu räcker det.
Dr Stonehill, snälla.
Sänk ljudet. Ja.
Ja, musiken.
Sänk, sa jag!
Han är hopplös.
Det är en bra låt...
Hej...
Vad är det, John?
- Allt väl därhemma? - Ja.
Har du hört att Erich Loring -
- har gått med på att bilda en ledningsgrupp?
Ja, jag hörde det. Vilket larv.
Så nu ska jag behöva sitta och gäspa flera timmar i veckan med Zymagen-folk?
Nej.
Det behöver du inte. Jag tar inte med dig i gruppen.
Vad sa du?
Jag ville göra det.
Tar du inte med mig i gruppen?
Vad är du, tränare för ett skollag?
De köpte inte vårt företag för att de gillade ditt polerade yttre.
Det var mig de ville åt.
Du kan inte sätta mig på bänken.
Du kan ändå bevisa att din teori håller.
Ja, men andra forskare ska bedöma mina resultat, eller hur? Inte jag.
Alla här hyser aktning för din forskning.
Det här handlar om relationer.
- Vem fick dig att göra det här? - Det var mitt beslut.
Det är för programmets bästa.
"För programmets bästa."
Du har snappat upp jargongen bra.
Vad kommer sen - "accepterade dödstal"?
Nej.
Vet någon hur man spelar det här?
Alla utom vi.
- Vems tur är det? - Det är fortfarande Johns.
Snyggt.
Jag tar det.
Snyggt, Megs.
Hallå? Hej, Marcus.
Gode Gud!
Det var nära!
Vänta här, okej? Ta honom, John.
Om det är något vi kan göra, vad som helst, så ring.
Okej. Vi älskar er alla så mycket.
Okej, hej då.
Aileen?
Det var Marcus Temple.
Lauren...
Hon...
Han sa att hon dog i sömnen. Fridfullt.
Hur gammal är hon?
Hur gammal var Lauren?
Lauren var nio år.
Kom...
På så sätt vet vi säkert att vi utvecklar det rätta.
Glöm säkerhet så försöker vi i stället lista ut vilket enzym som har de bästa oddsen.
Om vi bara tar fram ett enzym,
vad händer då om vi gissade fel?
Mr Crowley. Jag har bett Kent om ett protokoll över olika tester -
- så att vi ska gissa rätt.
Vi ska göra omfattande tester.
Jag kallar det "Alla experiments moder".
De fyra enzymen får olika färger. Gult, blått, grönt och magenta.
De omnämns bara med färgerna -
- så att ingen vet vilket man testar.
Först när vi har utsett en vinnare kommer dess identitet att avslöjas.
Kom igen, Megan!
- Böj handleden. - Jag kan inte.
Det är lugnt. Vi försöker med en ny.
Beredd?
Ett, två, tre, nu!
Storvinst!
Här. Har du sett? En pingvin!
Hallå, Bob. Bob.
Hur är det?
Jag tog med revbensspjäll.
Inte lika goda som på Corner Saloon -
- men är man hungrig så...
Vad vill du?
Resultaten.
"Alla experiments moder."
Så...
...vilket enzym valde de?
Ledningsgruppen har diskuterat hela eftermiddagen.
Två enzym, det gula och det gröna, leder -
- men mellan dem är det jämnt.
Vi ska bråka hela dagen i morgon om vilket vi ska välja.
Bob. Jag ber dig läsa det här.
Jag värdesätter din åsikt mer än någon annans.
Det kanske du skulle ha gjort tidigare -
- i stället för att agera hejduk åt girigburkarna.
- Försvinn från mitt labb. - Det ligger i ditt intresse att se det här.
Stick.
- Vore det inte bra... - Stick!
Det gröna enzymet är bäst. Visa dem min analys, så förstår de.
Vänta, Bob.
Är det gröna enzymet ditt?
Jag skulle känna igen mitt hjärtebarn på långt håll.
Så det gröna är ditt?
Nej, det är det inte.
Min teori är fortfarande bäst, men det är inte redo att tillverkas.
Deras är grovt och torftigt, men färdigt.
Jag vet inte hur jag ska tacka dig.
Bry dig inte.
Jag gjorde det inte för din skull.
Ja, det är det!
Oj! Ser du draken där uppe?
Vad häftigt!
Annie, se upp!
Jag gör en bastion.
- Du skulle inte prata i telefon. - Jag vet, men...
Vi kan turas om att begrava telefonen sen.
Ja! Jag gräver ett hål.
- Ta den här. - John Crowley.
Det är Kent Webber.
Fick du mitt förslag inför de kliniska testerna?
Ja.
Du är rätt optimistisk
om hur stor enzymmängd vi kommer att ha.
Jag förstår.
Så vad tror du vore mer realistiskt att...
Jag ska gå rakt på sak. Testerna ska ske på spädbarn.
Spädbarn behöver mindre mängd enzym
och tillgången är begränsad.
Och chansen att medicinen fungerar är högre -
- med spädbarn än med äldre barn.
Vi måste fråga Erich om det här.
Det har jag gjort. Han håller med.
Jag förstår dina personliga skäl för att...
Sådana här beslut måste fattas objektivt, rationellt.
Jag är ledsen.
Verkligen.
Stilla!
- Mr Crowley. Vad gör ni här? - Jag skulle...
- Ni får inte vara här. - Jag kan förklara.
Vad står på, Chuck? Problem?
Ja, mr Crowley är här utan tillstånd.
Det är mitt fel.
Jag var upptagen så jag skickade grabben att hämta lite enzym åt mig.
Förlåt.
Tack, Chuck.
Tack för att du räddade mig.
Det var bussigt av dig.
Särskilt efter det som hänt mellan oss.
Ditt obarmhärtiga, hjärtlösa svek?
När jag såg det ur din synvinkel...
Om mina barn var döende skulle jag gladeligen mosa dig som en insekt.
Minns du när vi träffades -
- och du sa åt mig att sluta hoppas på mirakel -
- och i stället åka hem och vara med mina barn -
- medan de fortfarande var i livet?
- Ja. - Jag valde fel.
- Vet du vad en syskonstudie är? - Nej.
Det är när man testar en medicin på två patienter med samma gener.
Syskon. Med samma sjukdom.
Megs och Patrick.
Skulle Zymagen vilja göra det?
Det är värdefullt ur forskningssynpunkt.
Och bara två patienter kräver inte mycket enzym.
Men Webber måste godkänna det.
Vi rör inte om i ankdammen förrän allt är klart.
Jag kan skriva en behandlingsplan och höra om något sjukhus ställer upp.
- Bob... - Hoppas inte för mycket.
Det är en chansning.
"Kvack."
Ankdammen...
"Stonehill... Syskonstudie 146..."
"...informera att försöket godkänts."
- Jag fick det precis. - Kvack, kvack, kvack.
Vet han det?
Nej. Jag stod för det vetenskapliga. Du får sköta snacket.
Tack.
Lycka till.
Har han fem minuter?
- Tack. - Ingen orsak, mr Crowley.
Kent? Knack, knack.
Har du tid?
Kent?
- Fattar du vad du har gjort? - Ursäkta?
Portland Rose-sjukhuset ringde
och ville ha enzym till dina barn...
Det var det jag ville prata om.
Stonehill och du gick bakom min rygg.
Det är bara preliminärt.
Ni vill att det här företaget bekostar en läkemedelsstudie -
- på två barn vars far sitter i företagsledningen?
Vet du vad "intressekonflikt" innebär?
Det har inget...
Vet du vad myndigheterna skulle säga?
Studien är vetenskapligt berättigad.
Den är värdefull ur forskningssynpunkt.
Jag är läkare, så det vet jag!
Men ni kan inte bara rusa på utan att tala med oss.
Om vi talar med Erich...
Han vet redan.
- Han är ursinnig över ert tilltag. - Det var inte menat så.
Det är på grund av sånt här vi har fastställda regler -
- för hur saker ska göras.
Din hjärtlösa, iskalla maskin.
Du måste bara gå emot mig, i allt! Eller hur?
Du avskydde att jag tog hit barnen med Pompes sjukdom.
De barnen tänkte du inte på när du tog med dina egna i studien -
- och äventyrade tio års forskning företaget investerat i!
Det här handlar inte om investeringar,
det handlar om barn.
Barn med namn. Drömmar.
Familjer som älskar dem.
Du har äventyrat dina chanser att någonsin få dina barn behandlade.
Jag satt och skrev på en ursäkt till ledningen -
- men jag anar att det inte behövs.
Jag talade med Erich och vi säger upp dig.
Okej, jag packar ihop.
En sak bara...
Jag må vara en torr, strikt, företagsman -
- men jag är inte hjärtlös.
- Du... - Låt mig prata klart.
Vi avslutar din anställning här -
- för att eliminera intressekonflikten.
Den möjligheten pekades ut för mig av dr Stonehill.
På ett bryskt vis.
Då kan syskonstudien genomföras.
På grund av sitt forskningsvärde.
Töm skrivbordet under dagen.
Kent, varför tog du med...
Så att du inte skulle klippa till mig innan jag hann säga det.
- Tack för att du sparkade mig. - Det var ett nöje.
- Jag har aldrig gillat dig. - Tack detsamma.
Ta med det ni vill ha.
Får jag ta med pilbågen?
Hej!
Vad är det?
Vad då?
Vi har ett fungerande enzym som är färdigt att testas kliniskt.
När? När är det klart?
Megs och Patrick får det innan månadens slut.
- Gode Gud! - Ja...
Gode Gud!
John!
John. Pappa är här.
Hej, ungar.
Varför är mamma ledsen?
Inte ledsen, bara lycklig.
Så lycklig!
Varför är mamma så konstig?
För att vi har fått fram specialmedicinen
till dig och Patrick. Och ni får den snart.
Vad bra!
Vem vill trycka på knappen?
Megs, Patrick. Är ni klara?
När vet vi om det fungerar?
Det dröjer.
Den är inte rosa.
Ursäkta? Er farbror Bobby är här.
Jag vet inte.
- Ni kan gå in. - Tack.
- John. - Farbror Bobby.
De släpper bara in släktingar.
- Några saker till barnen. - Tack.
Sover de?
Tack för att du kom.
Jag är forskare. Jag måste följa experimentet.
Jag önskar att det var ditt enzym.
Men det som barnen får är det rätta, va?
Det kommer att hjälpa dem?
Ni har gjort allt ni bara kunde.
Nu kan vi bara vänta och se.
Vi har haft våra duster -
- men jag vill bara att du ska veta en sak.
Du ska veta att...
Avbryt inte.
Okej.
Du ska veta att jag är tacksam -
- för allt du gjort för Megs och Patrick.
Jag kommer aldrig att glömma det.
Han tänker väl inte pussa mig?
Då stoppar jag honom.
Fresta mig inte.
Pappa älskar SvampBob.
- Sluta. - Pappa älskar SvampBob.
Ungar?
Vad är det?
Vad är det som är så roligt?
Vad är det?
Vad skrattar ni åt?
Socker.
Det är en sockerkick.
Enzymet bryter ner sockret i musklerna.
- Fungerar medicinen? - Ja.
John...
Megs!
Hej.
Megans och Patricks "specialmedicin" motverkade -
- den farliga förstoringen av organen och räddade deras liv.
- Hej då. Ha så kul. - Hej då.
Till sommaren
kunde Megan sitta i en bil för första gången sedan hon var liten.
John arbetar hårt med nästa generation av läkemedel mot Pompes sjukdom -
- och andra ärftliga sjukdomar.
Megan har gjort klart att nästa medicin måste vara rosa.
Med Johns hjälp blev Megan Temple en av de första som fick medicinen.
Vid tre års ålder tog hon sina första steg.
Om specialmedicinen ges när barnen är små -
- kan pompesymptomen hållas i schack hela livet.
Färska laboratorieresultat visar -
- att dr Stonehills framsynta vetenskapliga teori är korrekt.
Han har löst in checken.
SLUT Översättning: Carina Engström Svensk Medietext